
Morbus Fabry ist eine progressive, X-chromosomal vererbte lysosomale Speichererkrankung, die durch eine Mutation im GLA-Gen verursacht wird.
Weitere Informationen: https://www.amicusrx.de/therapiegebiete/morbus-fabry
Die Amicus Therapeutics GmbH, gegründet im Jahr 2015, hat ihren Sitz in München mit derzeit 25 Mitarbeiter*innen und ist Teil des globalen Biotech-Unternehmens Amicus Therapeutics Inc.
Der Fokus liegt auf der Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für seltene genetische Erkrankungen, insbesondere lysosomale Speicherkrankheiten wie Morbus Fabry und Morbus Pompe.